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重度心衰治疗有望取得突破性研究成果

2015-11-02

       心力衰竭是一种患病率和死亡率很高的疾病,严重影响着人们的日常生活。据统计,仅中国和美国就有高达1200万以上的心衰患者。心衰中最为严重的是Ⅳ级心衰,患者根本无法从事任何体力活动,即使在休息状态下也会出现心衰症状。Ⅳ级心衰在心衰患者中约占10%~15%,年死亡率甚至高达50%以上,远远超过一些恶性肿瘤。目前常用的心衰治疗方法主要是通过扩血管、降血压来减轻心脏负荷,缓解心衰进程,而这些手段对于Ⅳ级心衰患者的疗效明显不足,急需新的治疗药物和治疗手段问世。

        泽生在对纽兰格林进行分子水平机理研究时发现,纽兰格林下游的信号通路中存在着一种叫做心脏特异性肌球蛋白轻链激酶(cMLCK)的分子,它的高表达能够增强肌球蛋白轻链磷酸化(MLC-2V),进而改善心肌细胞肌原纤维的构建,最终提高心脏的收缩和舒张功能。但根据以往的研究,Ⅳ级心衰病人心肌细胞的细胞膜上纽兰格林的受体表达严重下调超过40%,因此无法通过纽兰格林激活cMLCK从而发挥治疗作用。

        通过大量的钻研探索,泽生采用重组腺相关病毒(AAV)作为载体,将包装有cMLCK的腺相关病毒高效地导入心肌细胞,使心肌细胞高表达cMLCK分子,进而不依赖于细胞膜上纽兰格林受体而激活上述信号通路,最终达到治疗Ⅳ级心衰的目的。近年来,腺相关病毒在基础及应用方面均取得了突破性进展,已被开发成一种广泛应用于基因治疗、安全有效的病毒载体。

        目前,泽生已熟练掌握腺相关病毒的生产及纯化技术,并通过腺相关病毒将cMLCK基因高效地转入动物心肌细胞,受试动物的心功能得到显著提高。该项研究一旦完成临床研究,将为Ⅳ级心衰患者提供安全有效的全新治疗模式,不仅填补了重度心衰治疗领域的空白,更将为Ⅳ级心衰患者提高生活质量、延长寿命提供强有力的保障。

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